STAGE Gene editing in sickle cell disease

Date de mise à jour de l’offre

Imagine, Institut des maladies génétiques :

Sur le site de l’Hôpital Necker-Enfants malades, premier hôpital pédiatrique du monde, l'Institut Imagine est à la fois un pôle scientifique et clinique de niveau international, mais aussi un pôle d’enseignement plaçant l'innovation et l’enfant malade au coeur de ses recherches. Imagine, c’est 850 professionnels de santé qui se sont rassemblés pour accélérer la recherche et apporter au plus vite des solu tions pour les enfants malades. En travaillant tous ensemble, au côté des patients, ils seront plus forts pour vaincre les maladies génétiques.

Description de la mission

Sickle cell disease (SCD) is a genetic anemia caused by mutations in the gene encoding the adult hemoglobin β-chain and leads to a severe clinical phenotype characterized by anemia, pain crises, and organ damage. Patients with linked mutations that trigger elevated -globin expression, which is normally expressed only during fetal life, experience a more benign clinical course of the disease. The host lab developed a genome editing strategy that was recently proven successful in increasing -globin expression in adult red blood cells. This approach is based on the use of the CRISPR/Cas9 system to disrupt -globin inhibitory regulatory elements. To demonstrate the feasibility of this therapeutic approach, we need to develop protocols that allow the safe and efficient genetic modification of patient hematopoietic stem/progenitor cells. The student will apply state-of-art and novel molecular and cellular biology techniques to assess the CRISPR/Cas9 efficiency and potential toxicity in primary human hematopoietic stem/progenitor cells.

Profil recherché

Expertise in molecular and cellular biology

Niveau de qualification requis

Bac + 4/5 et +
  • Employeur
    Imagine, Institut des maladies génétiques
  • Secteur d’activité de la structure
    Enseignement - Formation - Recherche
  • Effectif de la structure
    De 51 à 250 salariés
  • Site internet de la structure
    http://www.institutimagine.org
  • Type de stage ou contrat
    Stage pour lycéens et étudiants en formation initiale
  • Date prévisionnelle de démarrage
  • Durée du stage ou contrat
    Plus de 4 mois et jusqu'à 6 mois
  • Le stage est-il rémunéré ?
    Oui
  • Niveau de qualification requis

    Bac + 4/5 et +
  • Lieu du stage
    24 Boulevard du Montparnasse
    75015 PARIS 15E ARRONDISSEMENT
  • Accès et transports
    Montparnasse