STAGE Analyses de l’efficacité et sécurité d’un vecteur de thérapie génique de la drépanocytose

Date de mise à jour de l’offre

Généthon :

Le laboratoire d'accueil est situé à Généthon, une organisation de recherche et développement (R&D) spécialisée dans la mise au point de thérapies géniques pour des maladies génétiques. Le laboratoire d’accueil fait partie de l’unité de recherche Inserm de Généthon et s’intéresse à la thérapie génique des maladies du système sanguin ou immunitaire, en particulier de la drépanocytose. Le laboratoire a la capacité de réaliser la production de vecteurs, la préparation de cellules et l’analyse bioinformatique de données.

Description de la mission

La drépanocytose est une maladie génétique invalidante causée par une mutation du gène de la chaine beta de l’hémoglobine. Cette anomalie induit une déformation caractéristique des hématies en faucille, leur agrégation intravasculaire et leur destruction prématurée. Le traitement palliatif actuel de la drépanocytose n’est pas satisfaisant. Des recherches sont en cours pour développer une approche curative par thérapie génique autologue basée sur la correction des cellules souches hématopoietiques du patient.

Notre laboratoire est spécialisé dans le développement de thérapies géniques des maladies génétiques du système immunitaire et sanguin avec des vecteurs lentiviraux. Nous nous intéressons aux cellules souches trouvées dans le sang de cordon ombilical car celles-ci pourraient constituer une source potentielle de traitement pour les patients drépanocytaires. Toutefois, leur niveau de transduction par les vecteurs lentiviraux développés n’est pas décrit.

Le projet proposé consistera à évaluer l’efficacité et la sécurité d’un vecteur lentiviral conçu pour la thérapie génique de la drépanocytose dans les cellules souches présentes dans le sang de cordon ombilical. Les expériences seront focalisées sur les mesures d’efficacité de transduction du vecteur in vitro et les analyses bioinformatiques d’insertion génomique.

L’acquisition de telles connaissances permettront éventuellement de développer le vecteur à au stade préclinique.

Profil recherché

Formation minimum : Bac+3 en sciences de la vie, santé.

Intérêt et expérience dans les domaines de :

- Biologie cellulaire et Biologie moléculaire,

- Hématologie/Virologie/Thérapie génique,

- Bioinformatique,

- Pharmacie,

- Médecine.

Qualités requises :

- Sens de l’organisation, rigueur, attention aux détails,

- Qualités relationnelles, travail en équipe,

- Maîtrise des outils informatiques (Pack Office/Internet),

- Anglais niveau scientifique au minimum.

Niveau de qualification requis

Bac + 4/5 et +
  • Employeur
    Généthon
  • Secteur d’activité de la structure
    Enseignement - Formation - Recherche
  • Effectif de la structure
    De 51 à 250 salariés
  • Type de stage ou contrat
    Stage pour lycéens et étudiants en formation initiale
  • Date prévisionnelle de démarrage
  • Durée du stage ou contrat
    Plus de 2 mois et jusqu'à 4 mois
  • Le stage est-il rémunéré ?
    Oui
  • Niveau de qualification requis

    Bac + 4/5 et +
  • Lieu du stage
    1 bis rue de l’Internationale
    91002 EVRY
  • Accès et transports
    RER-D- gare du bras de fer