La plateforme des maladies rares et
l’invention d’un milieu maladies rares ; analyse des interactions entre les acteurs de la recherche et associations de malades dans un cadre spacial commun

Objet du picri

La création de la Plateforme maladies rares sur le site de l’hôpital Broussais en 2001 a constitué une rupture dans la stratégie de prise en compte des maladies rares dans le cadre des politiques de santé publique. Il revient à cette plateforme, où sont regroupés associations de malades (Alliance maladies rares et Eurordis), service d’écoute et de renseignement (maladies rares info service) et acteurs de la recherche (Gis maladies rares et Orphanet), de contribuer aux réflexions et aux décisions en matière de politique de santé sur les maladies rares. Cette contribution se fait tant au niveau national qu’européen.

La France, relativement en retard sur la question des maladies rares et des médicaments orphelins a, au travers de cette plateforme, su inventer une nouvelle façon de traiter cette question. En l’espace de cinq ans, cette plateforme est devenue une référence au niveau international. L’analyse des tensions entre les formes de coopération et les modes de coordination entre acteurs de cette plateforme, à travers leur travail de composition d’un milieu – celui des maladies rares – constitue le coeur de la recherche.
Cette entrée permet d’éclairer de façon pragmatique la manière dont les relations entre malades et recherche clinique se configurent.

Caractère novateur du projet, et enjeu sociétal

L’originalité de ce projet de recherche tient en premier lieu à l’originalité de cette plateforme. Celle-ci est considérée comme un élément important de structuration des pratiques médicales et familiales autour des maladies rares tant au niveau national qu’international et pourtant elle n’a pas de structure institutionnelle formelle.
Cette absence a même été considérée comme une ressource pour permettre la constitution d’un espace de coopération entre, d’une part, les malades et leur famille et, d’autre part, le milieu de la clinique et de la recherche médicale. Il n’y a, en particulier, pas d’instance de réflexion interne à la plateforme. Cette recherche vise à comprendre le fonctionnement, dans les pratiques ordinaires, d’une telle structure, sa capacité à innover mais également les facteurs de blocages actuels ou potentiels à terme.

Du point de vue des sciences sociales, le caractère novateur de cette recherche réside dans l’expérimentation d’une combinaison entre les ressources théoriques de la sociologie du travail, de la sociologie des usages et de la sociologie de l’innovation pour analyser l’invention et la mise en forme d’un milieu.

Intérêt régional

Cette plateforme utilise massivement les nouvelles technologies de l’information et de la communication (portail internet, bases de données informatiques, centre d’appel…) et permet d’agir à distance auprès des malades, de leur famille et des associations, du personnel paramédical qu’il soit auxiliaire de vie, kinésithérapeute ou infirmier, et du personnel médical qu’il soit généraliste, urgentiste ou chercheur clinicien.

Néanmoins la question d’un cadre spatial commun à ces acteurs se trouve posée. Il est illusoire de penser que tout peut se faire à distance. La co-présence est une ressource toujours mal identifiée mais pourtant nécessaire à la création et à l’innovation. Sans vouloir ériger la plateforme comme modèle, il s’agit de mieux comprendre ses modalités de fonctionnement pour mieux appréhender le problème de la localisation des ressources dans la constitution de « pôle de référence » dans un milieu donné.

Coproduction des connaissances

Cette recherche s’inscrit dans un processus de codéfinition de ses enjeux et de sa problématique. Si les méthodes de recherche utilisées relèvent des sciences sociales, les résultats attendus feront l’objet d’une évaluation par les acteurs du milieu des maladies rares. Ces résultats doivent être l’enjeu d’une appropriation. C’est par cette réflexivité qu’une coproduction de résultats est attendue.

Volet formation

Des étudiants du Latts de l’université de Marne-la-Vallée seront associés et participeront à des volets d’investigation empirique, du travail collaboratif sur le traitement et l’interprétation des données, à la rédaction d’articles… Une telle expérience leur permettra non seulement de mobiliser et de parfaire sur le terrain les outils empiriques et analytiques qui leur ont été transmis à travers leur formation, mais également d’acquérir de nouvelles compétences dans le cadre d’une enquête. Le projet bénéficiera de manière générale de l’environnement des équipes du laboratoire, qui organise régulièrement des sessions d’échanges et de travail collaboratif autour des thèmes du projet.

Volet dissémination

En dehors des méthodes académiques de partage et de diffusion des connaissances issues de la recherche (publications et communications scientifiques, etc.), les partenaires comptent également tirer parti des outils des techonologies de l'information et des compétences de diffusions des savoirs élaborées au sein de la Plateforme elle-même afin de partager les résultats et les connaissances issues de la recherche au-delà de la seule communauté académique et des communautés plus directement impliquées par le projet.
Des procédures ouvertes, en direction d’un public plus large et diversifié sont proposées : elles prennent en particulier la forme d’un site Internet interactif, ouvert et accessible au grand public, et d’un colloque conclusif pour présenter les résultats de la recherche.

Durée du projet

30 mois